Revolution på gång

Gula fläcken, makula, är den plats på ögats näthinna där det finns flest synceller och där synen är som skarpast. 

Området är 2 till 3 millimeter stort och väldigt känsligt. Åldersförändringar i gula fläcken kallas även makuladegeneration och är den vanligaste orsaken till att personer över 60 år får försämrad syn. Det finns två olika former av åldersförändringar, en torr och en våt. Vid torra förändringar bryts synceller ned och synen blir gradvis sämre. Oftast drabbas båda ögonen och tillståndet är kroniskt. Vid våta förändringar bildas nya blodkärl bakom näthinnan som läcker blod och vätska vilket får gula fläcken att svullna. Den torra varianten är vanligast och står för cirka 80 procent av fallen.

Den våta formen är ovanligare men kan utvecklas snabbt. Forskning ökar hoppet Makuladegeneration leder aldrig till full-ständig blindhet, utan ledsynen blir kvar. Men det gäller att vara vaksam på symtom som till exempel fläckar mitt i synfältet, att bokstäver faller bort eller att raka linjer blir krokiga.

Det sistnämnda exemplet rör främst den våta formen av makuladegeneration som är behandlingsbar genom injektioner som bromsar bildandet av nya blodkärl minskar svullnaden. Den torra formen är obotlig, men här ger stamcellsforskning hopp om en framtida lösning. Målet är att kunna transplantera nya friska näthinneceller som omvandlas från stamceller.

Anders Kvanta är överläkare vid S:t Eriks ögonsjukhus och professor vid Karolinska Institutet. Han menar att stam-cellsforskningen är en del av en pågående biomedicinsk revolution.

– För 30 år sedan var kemiska molekyler basen för läkemedel och sedan kom biologiska läkemedel med antikroppar som blivit väldigt stort och viktigt för till exempel behandlingen av våt makulade-generation. Nästa steg är genterapi och efter det cellterapi – i första hand stamcells-behandling.

Vi är mitt uppe i en väldigt snabb och spännande utveckling, säger Anders Kvanta. Idéerna om att ersätta döda celler i ögat tog fart på 1990-talet. Då isolerade man näthinneceller från foster och transplan-terade dem i försök, men med mindre lyckat resultat.

– Det blev något man lade på hyllan, men det öppnade samtidigt för det senaste decenniets diskussioner om att istället använda stamceller som utgångsmaterial för att reparera näthinnor.

Kommit väldigt långt

Forskningsläget är mycket komplext och frågorna är fortfarande många. Men Anders Kvanta har stora förhoppningar om att den stamcellsforskning hans fors-kargrupp arbetar med ska kunna leda till fungerande behandlingar.

– Det känns som att vi kommit väldigt långt med det här. Vi har snart kliniskt dugliga näthinneceller som klarar de krav som läkemedelsindustrin måste leva upp till och de cellerna vill vi transplantera till människoögon. Arbetet kan fortfarande stöta på patrull, men vi för en diskussion med Läkemedelsverket om detta.

Ett vanligt problem vid transplantationer är att kroppen stöter bort transplan-tatet. För att undvika detta vill forskarna försöka lura immunsystemet att acceptera de nya näthinnecellerna. Det görs genom att modifiera näthinnecellerna som tillverkats från stamcellerna så att de framstår som mer kroppsegna.

Genmodifierade celler

– Vi har nått stora framsteg genom att kombinera gensaxteknik med stamcells-teknologi, men immunsystemet är extremt komplext och det finns fortfarande meka-nismer som gör att det aktiveras av de nya näthinnecellerna. Om vi ska göra en studie på människor behöver vi nog först dämpa deras immunsystem med läkemedel så att cellerna inte stöts bort, men tanken är att senare istället använda genmodifierade celler.

Betydligt längre fram i tiden hoppas Anders Kvanta att även ögats fotocells-receptorer ska kunna framställas och  transplanteras. Då skulle patienter kunna återfå förlorad syn. Här ökar dock svårighets graden för forskarna eftersom cellerna inte bara ska hamna rätt utan  också kunna skapa kopplingar till andra celler i näthinnan.

– Först ska celler tillverkas och sedan behövs fler kliniska studier och data innan det går att säga att det fungerar. Det kan dröja 20 år innan det blir möjligt att  bota torr makuladegeneration, säger  Anders Kvanta. 

Artikeln är hämtad ur Synsams rapport Ögonhälsa 2020/21.